Ученые разработали новую генную терапию неизлечимого заболевания глаз

Новости медицины

22 апреля, 2021 15:13

1188

Богдан Гулобов

Новости медицины

22 апреля, 2021 15:13

1188

Богдан Гулобов

Ученые из Trinity College Dublin разработали новый подход генной терапии, способный за один день вылечить заболевание глаз, которое приводит к прогрессирующей потере зрения и поражает тысячи людей по всему миру. Соответствующие результаты опубликованы в журнале Frontiers in Neuroscience.

Доминантная атрофия зрительного нерва (DOA), как правило, возникает у пациентов во взрослом возрасте. Она сопровождается умеренным снижением остроты зрения и дефектами цветового восприятия. Симптомы могут ухудшаться со временем, приводя к слепоте. Пока нет эффективного способа предотвратить или вылечить DOA.

Ген (OPA1) содержит информацию, необходимую для выработки белка, который содержится в клетках и тканях во всем теле и является ключевым для поддержания надлежащей функции в митохондриях – производителях энергии в клетках. Без белка, производимого OPA1, митохондриальная функция нарушается. Именно мутации OPA1 и дисфункциональные митохондрии отвечают за возникновение и прогрессирование DOA.

Сейчас ученые разработали новую генную терапию, которая успешно защищает зрительные нервы мышей путем поддержания нормальной функции митохондрий. Положительные результаты также были получены в тестах на клетках людей.

Авторы отметили, своей работе они использовали продвинутую лабораторную технику, которая дает возможность ученым изменить конкретный ген нужной клетке с помощью специально сконструированных безвредных вирусов. Это позволило непосредственно изменить функционирование митохондрий в клетках, повысив их способность вырабатывать энергию, которая, в свою очередь, помогает защитить их от повреждения.