Вчені розробили нову генну терапію невиліковного захворювання очей

Новини медицини

22 квітня, 2021 15:13

1189

Богдан Гулобов

Новини медицини

22 квітня, 2021 15:13

1189

Богдан Гулобов

Вчені з Trinity College Dublin розробили новий підхід генної терапії, який здатен за один день вилікувати захворювання очей, що призводить до прогресуючої втрати зору і вражає тисячі людей по всьому світу. Відповідні результати опубліковано у журналі Frontiers in Neuroscience.

Домінантна атрофія зорового нерва (DOA), як правило, виникає у пацієнтів у дорослому віці. Вона супроводжується помірним зниженням гостроти зору та дефектами кольорового сприйняття. Симптоми можуть погіршуватися з часом, приводячи до сліпоти. Наразі немає ефективного способу запобігти або вилікувати DOA.

Ген (OPA1) містить інформацію, необхідну для вироблення білка, який міститься в клітинах і тканинах у всьому тілі і є ключовим для підтримки належної функції в мітохондріях – виробниках енергії в клітинах. Без білка, виробленого OPA1, мітохондріальна функція порушується. Саме мутації OPA1 та дисфункціональні мітохондрії відповідають за виникнення та прогресування DOA.

Наразі вчені розробили нову генну терапію, яка успішно захищає зорові нерви мишей шляхом підтримання нормальної функції мітохондрій. Позитивні результати також було отримано в тестах на клітинах людей.

Автори зазначили, що у свої роботі вони використали просунуту лабораторну техніку, яка дає можливість вченим змінити конкретний ген потрібній клітині за допомогою спеціально сконструйованих нешкідливих вірусів. Це дозволило безпосередньо змінити функціонування мітохондрій у клітинах, підвищивши їх здатність виробляти енергію, яка, своєю чергою, допомагає захистити їх від пошкодження.