Новые возможности лечения гемофилии А

Новости фармации

22 апреля, 2021 15:11

2918

Андрей Ганул

Новости фармации

22 апреля, 2021 15:11

2918

Андрей Ганул

8 октября состоялась пресс-конференция, на которой обсуждались актуальные вопросы лечения и реабилитации пациентов с гемофилией в Украине, проблемы, с которыми сталкиваются такие пациенты, а также современные подходы к лечению гемофилии, применяемых в мире.

Гемофилия без надлежащего лечения проявляется высокой кровоточивостью (геморрагиями), возникающей вследствие даже малейших повреждений.

Кроме этого гемофилия опасна также кровоизлияниями в суставы, жизненно важные органы, включая головной мозг. Соответственно, без адекватного лечения соответствующими факторами свертывания пациенты с гемофилией обречены на инвалидность, развивающуюся вследствие частых неконтролируемых гемартрозов (кровотечений в суставы).

С профилактикой или без: перспективы

К сожалению, на практике большинство больных, страдающих гемофилией, не получают адекватного лечения. В странах, где доступ к концентратам факторов свертывания крови ограничен, профилактическая терапия для большинства таких пациентов недоступна. Поэтому врачи часто сталкиваются с типичными пациентами, не получающими лечения – это люди с пораженными суставами и тяжелым болевым синдром. При этом любая, даже незначительно инвазивная, медицинская процедура или травма грозит таким больным неконтролируемым, а порой и фатальным кровотечением.

С другой стороны, пациент с гемофилией, получающий заместительную терапию факторами в режиме профилактики (несколько раз в неделю вводят фактор свертывания внутривенно), имеет шансы на полноценную жизнь, так как в таком режиме терапии зачастую геморрагии контролируются, то есть количество эпизодов кровотечений (внутренних и наружных) снижается. Соответственно, уменьшается вероятность инвалидизации и повышается качество жизни больного.

Ограничения

В то же время успешному предотвращению геморрагий препятствуют и другие моменты:

многие из таких пациентов не получают должного эффекта от факторов свертывания за счет образования антител к вводимым препаратам. Развивается ингибиторная форма гемофилии, лечение которой представляет собой сложнейшую проблему: используют высокие дозы фактора VIII, применяют его свиные аналоги или концентраты других факторов свертывания – это повышает стоимость и усугубляет переносимость терапии, да и к тому же не всегда эффективно. Пациенты с ингибиторной формой гемофилии часто сталкиваются с практически теми же угрозами, что и больные, которые не получают лечения вообще;
все стандартные препараты для лечения гемофилии вводятся внутривенно. Поэтому человек 2-3 раза в неделю должен получать внутривенную процедуру, поэтому он зависит от медицинского персонала и специализированных медучреждений;
вследствие частых внутривенных вмешательств вены таких пациентов зачастую слишком хрупки, поэтому не могут быть закатетеризированы технически. Используют другие точки доступа к венам: ноги, затылок, пальцы или ставят специальные порты в центральные вены. Особенно большие сложности возникают с внутривенными инъекциями у маленьких детей.

Новые решения

В 2018 году появилось новое, революционное решение перечисленных выше проблем. Это препарат Hemlibra^® (моноклональное антитело эмицизумаб) – разработанная биотехнологами молекула, которая имитирует функции VIII фактора и таким образом запускает каскад свертывания крови.

Hemlibra^® эффективна при использовании у пациентов с любой разновидностью гемофилии А, однако для «ингибиторных» пациентов – это просто таки это уникальный препарат, который действует независимо от наличия антител к VIII фактору.

Препарат Hemlibra^® вводится подкожно – и это критически важное преимущество для пациентов с гемофилией, ведь этот способ применения полностью избавляет их от зависимости от медперсонала и медицинских учреждений. И в сравнении со стандартными препаратами факторов свертывания Hemlibra^® снижает количество годовых эпизодов кровотечений в некоторых случаях до 0 (по данным клинических исследований). Так что многих пациентов с гемофилией А эмицизумаб – это уникальная единственная возможность уменьшить количество кровотечений или вовсе избавиться от них.

Гемофилия обычно диагностируется достаточно рано – у младенцев, детей младшего возраста или маленьких детей. Таким образом, лечение и меры профилактики вполне реально начать проводить вовремя, но даже отложенное профилактическое лечение хоть и не восстанавливает разрушенные суставы, все же снижает частоту кровотечений, а также может замедлить разрушение суставов и повысить качество жизни таких больных.

Для эффективной профилактики кровотечений препарат Hemlibra^® вводится 1 раз в неделю (самим пациентом или родителями, если речь идет о маленьком ребенке).

1. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17880446
2. https://www.hemlibra.com/patient/about-hemlibra/how-to-inject-hemlibra.html

Новые возможности лечения гемофилии А

С профилактикой или без: перспективы

Ограничения

Новые решения

Оберіть клініку за напрямком - " СЕМЕЙНАЯ МЕДИЦИНА "