Найден способ полностью восстановить зрение при врожденной слепоте

Новости медицины

22 апреля, 2021 15:13

1848

Наталія Холявицька

Новости медицины

22 апреля, 2021 15:13

1848

Наталія Холявицька

Американские специалисты сумели полностью восстановить зрительные функции сетчатки подопытных мышей со врожденной ретинопатией.

Продемонстрировать потенциал технологии генного изменения CRISPR во всей красе смогли ученые из Калифорнийского университета в Ирвайне.

Предварительное исследование проводилось учеными на подопытных мышах. С помощью технологии генного изменения CRISPR им удалось исправить мутации, которые вызвали врожденные заболевания сетчатки у животных. Так, специалисты восстановили зрение мышей к норме.

CRISPR – является новой технологией с широким спектром действия. Особым ее преимуществом есть возможность редактирования или удаления поврежденного участка с ДНК.

«Наши результаты демонстрируют наиболее успешное на сегодня избавление от слепоты с помощью генного изменения», – заявил профессор Кшиштоф Пальцевский.

Отметим, что ранее никаких методов лечения врожденных патологий сетчатки не было, но недавно в США одобрили первую терапию для лечения амавроза Лебера (наследственное заболевание сетчатки, что вызывается мутацией гена).

Ученые из Ирвайну исправили некоторые недостатки системы генетических ножниц, которые только недавно начали использовать в современной терапии. Специалистам удалось аккуратно и предсказуемо исправить точечные мутации, и свели к минимуму нежелательные побочные эффекты.

На примере мышей с патогенной мутацией гена Rpe65 ученые успешно продемонстрировали терапевтический потенциал генного изменения при наследственных заболеваниях сетчатки, приводящих к слепоте.